Učinkovine: Tabelecleucel (tab-cel)
Indikacija: limfoproliferativna bolezen po presaditvi (PTLD) s pozitivnostjo na virus Epstein Barr (EBV)
ime podjetja: Atara Biotherapeutics
Tab cel je alogenska imunoterapija T-celic, specifična za EBV "točkovnega tipa", namenjena ciljanju in odstranjevanju celic, okuženih z EBV. Ameriška agencija za hrano in zdravila (FDA) je zdravilo Tab cel odobrila za prebojno terapijo za zdravljenje PTLD, ki je odporna na EBV in je odporna na rituksimab. Novembra 2023 sta Pierre Fabre Laboratories in Atara Biotherapeutics dosegla sporazum o sodelovanju, Pierre Fabre Laboratories pa je pridobil globalne pravice za razvoj in komercializacijo tab cel.
Aktivne sestavine: Elamipretid
Indikacija: Barthov sindrom
ime podjetja: Stealth Biotherapeutics
Elamipretid je peptidna spojina, ki zlahka prodre skozi celično membrano, cilja na notranjo mitohondrijsko membrano in se reverzibilno veže na kardiolipin. V predkliničnih ali kliničnih študijah je bilo ugotovljeno, da lahko to zdravljenje poveča mitohondrijsko dihanje, izboljša delovanje verige za dostavo elektronov in nastajanje ATP ter zmanjša nastajanje patogenih reaktivnih kisikovih vrst (ROS). Dokazano je, da ta vezava elamipretida na kardiolipin normalizira strukturo mitohondrijske notranje membrane in s tem izboljša delovanje mitohondrijev.
Učinkovine: Suzetrigine
Indikacija: akutna bolečina
ime podjetja: Vertex Pharmaceuticals
Suzetrigine je peroralni selektivni zaviralec NaV1.8, ki kaže visoko selektivnost za NaV1.8 v primerjavi z drugimi ionskimi kanali NaV. NaV1.8 je napetostno odvisen natrijev kanal, ki ima ključno vlogo pri prenosu signala bolečine v perifernem živčnem sistemu. To je tarča zdravljenja bolečine, ki je bila genetsko potrjena. Vertexova strategija je razvoj novih vrst zdravil s selektivnim zaviranjem NaV1.8. V primerjavi z opioidi lahko zagotovijo boljše analgetične učinke, hkrati pa se izognejo stranskim učinkom, kot je zasvojenost.
