Nova zdravila, ki jih bo ameriška FDA morda odobrila decembra
Zdravilna učinkovina: Lerodalcibep
Indikacije: primarna hiperlipidemija, aterosklerotična srčno-žilna bolezen (ASCVD)
Ime podjetja: LIB Therapeutics
Lerodalcibep je ciljno usmerjen zaviralec PCSK9 z dolgoročno -stabilnostjo pri sobni temperaturi. Cilj njegovega razvoja je bolnikom zagotoviti bolj priročen, mesečni načrt zdravljenja s subkutanim injiciranjem. Kar zadeva molekularni tip, je Lerodalcibep majhen vezavni protein (SBP), njegova ciljna vezavna domena PCSK9 pa je zasnovan peptid, ki se lahko veže na človeški protein PCSK9 z visoko afiniteto na subnanomolarni ravni. Poleg tega lerodalcibep s spajanjem s človeškim serumskim albuminom (HSA) znatno podaljša razpolovno-dobo v plazmi, ki doseže 12–15 dni.
Aktivna sestavina: Etripamil
Indikacija: paroksizmalna supraventrikularna tahikardija (PSVT)
Ime podjetja: Milestone Pharmaceuticals
Etripamil je hitrodelujoči nedihidropiridinski zaviralec kalcijevih kanalčkov L-tipa (CCB), ki ga je razvilo podjetje Milestone Pharmaceuticals za zdravljenje PSVT in drugih aritmij. Kot pršilo za nos si lahko etripamil pršilo za nos dajejo bolniki sami kadarkoli in kjer koli, s čimer naj bi trenutno na voljo metode zdravljenja v nujnih primerih prenesli na dom in zagotovili hitrejše metode zdravljenja bolnikov. Maja 2021 je Jixing Pharmaceutical dosegel ekskluzivno licenco in pogodbo o sodelovanju z Milestoneom, s čimer je pridobil ekskluzivne pravice za razvoj in komercializacijo etrapamila na Kitajskem.
Zdravilna učinkovina: Reproxalap
Indikacija: Bolezen suhega očesa (DED)
Ime podjetja: AbbVie, Aldeyra Therapeutics
Reproxalap je potencialno "prvi v razredu" aktivni zaviralec aldehida z majhnimi molekulami v razvoju. Vsebnost aktivnih aldehidov se lahko poveča med očesnim ali sistemskim vnetjem, kar povzroči vnetje očesa, zmanjšano izločanje solz, pordelost oči in spremembo lipidne sestave solz. Veliko bolnikov s sindromom suhega očesa ima visoko raven aktivnih aldehidov.
Zdravilna učinkovina: Depemokimab
Indikacije: Eozinofilna astma, kronični sinusitis z nosnimi polipi
Ime podjetja: GSK
Depemokimab je ultra dolgodelujoč biološki izdelek v razvoju, ki je usmerjen na interlevkin-5 (IL-5). Depemokimab se lahko veže z IL-5 z visoko afiniteto in se daje vsakih šest mesecev za zdravljenje bolnikov s hudo astmo. IL-5 je ključni citokin pri vnetju tipa 2. Več kot 80 % bolnikov s hudo astmo je posledica vnetja tipa 2, s povišanimi ravnmi eozinofilcev in nepredvidljivim poslabšanjem stanja.
Zdravilna učinkovina: Narsoplimab
Indikacija: trombotična mikrovaskularna bolezen, povezana s presaditvijo hematopoetskih matičnih celic (TA-TMA)
Ime podjetja: Omros
Narsoplimab (znan tudi kot OMS721) je popolnoma človeško monoklonsko protitelo, usmerjeno proti MASP-2, ki deluje kot efektorski encim v lektinski poti komplementa in je inovativna pro-vnetna proteinska tarča. Treba je omeniti, da se je pokazalo, da zaviranje MASP-2 ohranja popolno funkcijo od protiteles odvisne klasične poti aktivacije komplementa, ki je ključna komponenta pridobljenega imunskega odziva. FDA je TA-TMA podelila oznako prebojnega zdravila in status zdravila sirote. Evropska agencija za zdravila (EMA) je odobrila tudi kvalifikacijo zdravila sirote za zdravljenje s presaditvijo krvotvornih matičnih celic.
Zdravilna učinkovina: Aficamten
Indikacija: Obstruktivna hipertrofična kardiomiopatija (HCM)
Ime podjetja: Cytokinetics
Aficamten je v razvoju in potencialno "najboljši v razredu" selektivni zaviralec srčnega miozina z majhno molekulo. Namen zdravila Aficamten je zmanjšati število aktivnih aktin-miozinskih navzkrižnih -mostov v vsakem srčnem ciklu in tako zavirati čezmerne kontrakcije miokarda, povezane s HCM. V predkliničnih modelih aficamten zmanjša kontraktilnost miokarda z neposredno vezavo na edinstveno selektivno konformacijsko vezavno mesto na srčnem miozinu, s čimer prepreči, da bi miozin prešel v stanje, ki proizvaja silo. FDA ZDA in Kitajska nacionalna uprava za medicinske izdelke (NMPA) sta Aficamtenu podelili priznanje za prebojno terapijo za zdravljenje simptomatske obstruktivne HKM.
Aktivna sestavina: Relacorilant
Indikacija: Endogeni hiperkortizolizem (Cushingov sindrom)
Ime podjetja: Corcept Therapeutics
Relacorilant je peroralni, potencialno "prvi v razredu" selektivni antagonist glukokortikoidnih receptorjev (GR), ki uravnava aktivnost kortizola z vezavo na GR in ne na druge hormonske receptorje v telesu. FDA in Evropska komisija sta tej terapiji podelili status zdravila sirote za zdravljenje hiperkortizolizma, Evropska komisija pa mu je podelila status zdravila sirote za zdravljenje raka jajčnikov.
Zdravilna učinkovina: Zoliflodacin
Indikacija: preprosta gonoreja
Ime podjetja: Innoviva Specialty Therapeutics
Zoliflodacin je potencialno "prvi v razredu" spiropirimidintionski peroralni antibiotik z edinstvenim mehanizmom delovanja. Lahko zavira ključni bakterijski encim, imenovan topoizomeraza tipa II, ki je ključen za delovanje in razmnoževanje bakterij. Prejšnje študije in vitro so pokazale, da deluje proti -odpornim sevom Neisseria gonorrhoeae, vključno s sevi, odpornimi na ceftriakson in azitromicin, in ne razvije navzkrižne odpornosti z drugimi antibiotiki.
